A16AX03 DCI NATRII PHENYLBUTYRATE

05/08/2020

A16AX03 DCI NATRII PHENYLBUTYRATE

Citeste mai mult: https://www.formaremedicala.ro/a16ax03-dci-natrii-phenylbutyrate/

DCI NATRII PHENYLBUTYRATE
1. Indicaţii terapeutice
Natrii Phenylbutyrate este indicat ca adjuvant în tratamentul cronic al tulburărilor ciclului
ureic, incluzând: deficienţa de carbamil-fosfat-sintetază (CPS1), ornithin-transcarbamilază
(OTC), argininosuccinat-sintetază (ASS), argininosuccinat-liaza (ASL), arginaza 1 (ARG1),
N-acetilglutamat-sintaza (NAGS) asociată cu deficitul în N-acetil-glutamat (NAG), activator
esențial al CPS1 și al transportorului mitocondrial de ornitină/citrulina (ORNT1).
Doze şi mod de administrare
Doza totală zilnică de fenilbutirat de sodiu utilizată în practica clinică este de:
• 450 – 600 mg/kg/zi la copii cu greutate sub 20 kg.
• 9,9 – 13,0 g/m2/zi la copii cu greutate peste 20 kg, adolescenţi şi adulţi.
Doza zilnică trebuie ajustată pentru fiecare pacient, în funcţie de toleranţa pacientului la
proteine şi de aportul zilnic de proteine necesare creşterii şi dezvoltării.
2. Criterii de tratament
Diagnosticul unei tulburări a ciclului ureic are drept criteriu esențial hiperamoniemia.
Diagnosticul acestor deficiente este suspectat clinic la nou născut, după introducerea
alimentației proteice și se manifestă prin refuzul alimentației, vărsături, tahipnee, letargie,
convulsii, comă. La sugar și copilul mic, manifestările clinice obișnuite sunt: vărsăturile,
confuzia mentală, ataxia, agitația, iritabilitatea, alternând cu perioade de lentoare, letargie,
somnolență, comă. Diagnosticul clinic este susținut de testarea aminoacizilor plasmatici și
urinari. Confirmarea diagnosticului se face prin testare genetică moleculară (punerea in
evidenta a mutației specifice fiecărei deficiente).
Tratamentul este indicat în toate formele cu debut neonatal (deficit enzimatic complet
manifestat în primele 28 de zile de viaţă) și, de asemenea, la pacienţii cu debut tardiv al
bolii (deficit enzimatic parţial, manifestat după prima lună de viaţă).
Tratamentul trebuie inițiat și supravegheat în echipă multidisciplinară (neonatolog,
genetician, pediatru, neurolog, biochimist, farmacist, nutriționist).
Utilizarea Natrii Phenylbutyrate sub formă de comprimate este indicată la adulţii şi
la copiii capabili să înghită comprimate. Natrii Phenylbutyrate granule este indicat pentru
sugarii, copiii care nu sunt capabili să înghită comprimate şi pentru pacienţii cu disfagie.
3. Monitorizare terapeutică: concentraţiile plasmatice de amoniac, arginină,
aminoacizi esenţiali (în special aminoacizi cu lanţ ramificat), carnitină şi proteine serice
trebuie menţinute în limite normale. Glutamina plasmatică trebuie menţinută la niveluri mai
mici de 1000 μmol/l.
Abordarea terapeutică nutriţională: tratamentul cu Natrii Phenylbutyrate trebuie
asociat cu o dietă cu conţinut redus de proteine şi în unele cazuri, cu suplimente de
aminoacizi esenţiali şi de carnitină.
La pacienţii diagnosticaţi cu deficit neonatal de carbamil-fosfatază sau ornitintranscarbamilază
este necesară suplimentarea cu citrulină sau arginină în doze de 0,17
g/kg/zi sau 3,8 g/m2/zi.

Suplimentarea cu arginină în doze de 0,4 – 0,7 g/kg/zi sau 8,8 – 15,4 g/m2/zi este
necesară la pacienţii diagnosticaţi cu deficit de ASS sau ASL.
Dacă este indicată suplimentarea calorică, se recomandă utilizarea unui produs fără
proteine.
Doza totală zilnică trebuie divizată în cantităţi egale şi administrată la fiecare masă
principală (de exemplu de trei ori pe zi). Comprimatele de Natrii Phenylbutyrate trebuie
administrate cu cantităţi mari de apă.
In timpul tratamentului se vor urmari atent posibile:
– scăderi ale valorilor serice ale potasiului, albuminei, proteinelor totale şi fosfatului.
– creşteri ale valorilor serice ale fosfatazei alcaline, transaminazelor, bilirubinei,
acidului uric, clorului, fosfatului şi sodiului.
– creştere ponderală.
4. Contraindicaţii
– Sarcina.
– Alăptarea.
– Hipersensibilitate la substanţa activă sau la oricare dintre excipienţi.
5. Atenţionări şi precauţii speciale pentru utilizare
Comprimatele de Natrii Phenylbutyrate nu trebuie utilizate la pacienţii cu disfagie
datorită riscului potenţial de ulceraţie esofagiană în cazul în care comprimatele nu ajung
destul de rapid în stomac.
Fiecare comprimat de Natrii Phenylbutyrate conţine 62 mg (2,7 mmol) de sodiu,
echivalenţi cu 2,5 g (108 mmol) de sodiu la 20 g de fenilbutirat de sodiu, care reprezintă
doza zilnică maximă. În consecinţă Natrii Phenylbutyrate S trebuie utilizat cu atenţie la
pacienţii cu insuficienţă cardiacă congestivă sau insuficienţă renală gravă, şi în stările
clinice în care apar retenţie de sodiu şi edeme.
Deoarece metabolismul şi excreţia fenilbutiratului de sodiu se desfăşoară la nivelul
ficatului şi rinichilor, Natrii Phenylbutyrate trebuie utilizat cu grijă la pacienţii cu insuficienţă
hepatică sau renală.
Potasiul seric trebuie monitorizat în timpul terapiei deoarece excreţia renală a
fenilacetil-glutaminei poate provoca pierderi urinare de potasiu.
Encefalopatia hiperamoniemică poate apare la unii pacienţi, chiar şi în timpul
terapiei.
Natrii Phenylbutyrate nu este recomandat pentru tratamentul hiperamoniemiei acute, care
reprezintă o urgenţă medicală.
6. Interacţiuni cu alte medicamente şi alte forme de interacţiune
Administrarea concomitentă a probenecidului poate afecta excreţia renală a
produsului de conjugare al fenilbutiratului de sodiu.
Au fost publicate lucrări potrivit cărora hiperamoniemia este indusă de haloperidol şi
valproat. Corticosteroizii pot induce catabolismul proteinelor din organism, crescând astfel
concentraţiile amoniacului plasmatic.
Se recomandă controlul mai frecvent al concentraţiilor plasmatice ale amoniacului
în cazul utilizării unor astfel de medicamente.
7. Reacţii adverse
Tulburări hematologice şi limfatice
Frecvente: anemie, trombocitopenie, leucopenie, leucocitoză, trombocitemie

Mai puţin frecvente: anemie aplastică, echimoză
Tulburări metabolice şi de nutriţie
Frecvente: acidoză metabolică, alcaloză, inapetenţă
Tulburări psihice
Frecvente: depresie, irascibilitate
Tulburări ale sistemului nervos
Frecvente: sincopă, cefalee
Tulburări cardiace
Frecvente: edem
Mai puţin frecvente: aritmie
Tulburări gastro-intestinale
Frecvente: dureri abdominale, vărsături, greaţă, constipaţie, disgeuzie
Mai puţin frecvente: pancreatită, ulcer gastric, hemoragie rectală, gastrită
Afecţiuni cutanate şi ale ţesutului subcutanat
Frecvente: erupţii cutanate, mirosul anormal al pielii
Tulburări renale şi ale căilor urinare
Frecvente: acidoza tubulară renală
Tulburări ale aparatului genital şi sânului
Foarte frecvente: amenoree, menstruaţie neregulată
1. Durata tratamentului
Tratamentul cronic cu fenilbutirat de sodiu trebuie administrat toată viața (sau până la
realizarea transplantului de ficat)
Întreruperea tratamentului se face numai în situația în care apar reacții adverse severe.
2. Prescriptori: medicii din specialitatea endocrinologie si pediatrie.”

Autor: FormareMedicala.ro

0 Comentarii

Postati un comentariu
Nu includeti denumiri de medicamente in mesaj.

Cele mai noi stiri:

Comisar european, despre pandemia Covid-19: In unele state membre, situatia este mai rea decat in martie

Legea privind educatia sanitara in scoli, constitutionala

Sapte state UE, printre care si Romania, starnesc ingrijorare in Europa privind evolutia epidemiei Covid-19

In urmatoarea perioada, 25.000 de cutii de Euthyrox vor fi importate in Romania

Peste 1.700 de studenti straini din 90 de tari s-au inscris la admitere la UMF “Iuliu Hatieganu” din Cluj