V001D – DCI : DEFEROXAMINUM

    Definiţia afecţiunii 

    Supraîncărcarea cronică cu fier (hemosideroză) secundară transfuziilor repetate de concentrat eritrocitar în: 

   – beta-talasemia majoră şi intermedia 

   – sindroame mielodisplazice 

   – aplazie medulară 

   – alte anemii 

   – boli hemato-oncologice politransfuzate 

    În absenţa tratamentului chelator de fier evoluţia este progresivă spre deces prin multiple insuficienţe de organ datorate supraîncărcării cu fier. 

    Criterii de includere 

    pacienţi cu beta-talasemie majoră cu vârste peste 2 ani; 

    după transfuzia a aprox. 20 unităţi concentrat eritrocitar sau la o valoare a feritinei serice în jur de 1000 μg/l. 

    Tratament (doze, condiţiile de scădere a dozelor, perioada de tratament) 

    Dozele standard 

    la copii 20-40 mg/Kgc (nu se depăşeşte 40 mg/Kgc) 

    la adult 50-60 mg/Kgc 

    în perfuzie subcutanată lentă pe parcursul a 8-12 ore/zi, minim 6 nopţi/săptămână prin intermediul unei pompiţe portabile; 

    în funcţie de vârsta pacientului, greutate şi nivelul feritinei serice cu păstrarea indexului terapeutic (doza medie zilnică de Desferal în mg/Kgc/valoarea feritinei serice în μg/l) sub 0,025; 

    se asociază vitamina C în doză limitată la 2-3 mg/Kgc/zi (oral şi numai timpul perfuziei); 

    Chelarea intensivă cu deferoxamină – infuzie continuă 24 ore intravenos sau subcutanat are următoarele indicaţii: 

    persistenţa valorilor crescute ale feritinei serice; 

    boală cardiacă semnificativă; 

    înaintea sarcinii sau transplantului medular. 

    (doză 50-60 mg/Kgc/zi) 

    Monitorizarea tratamentului 

    la fiecare 3 luni: 

    feritina serică; 

    monitorizarea creşterii longitudinale şi greutăţii corporale la pacienţii pediatrici; control oftalmologic şi audiologic de specialitate înaintea începerii tratamentului şi la 3 luni pentru pacienţii cu concentraţii plasmatice ale feritinei serice scăzute şi anual în rest; 

    bianual evaluarea funcţiei cardiace; 

    anual evaluarea funcţiei endocrine. 

    Criterii de excludere din tratament 

    Reacţii adverse: 

    sistemice cronice: 

    oculare; 

    auditive; 

    displazia cartilaginoasă a oaselor lungi şi coloanei vertebrale asociate cu tulburări de creştere la copiii mici; 

    sindrom pulmonar acut; 

    reacţii senzitive generalizate; 

    reacţii cutanate locale severe; 

    hipersensibilitate la deferoxamină (şoc anafilactic, angioedem) 

    Co-morbidităţi: 

    insuficienţa renală severă; 

    Non-responder: 

    nu este cazul 

    Non-compliant: 

    datorită administrării subcutanate zilnice complianţa este scăzută la tratament. 

    Prescriptori: medicul hematolog sau oncolog