N06BX13 DCI IDEBENONUM

05/08/2020

N06BX13 DCI IDEBENONUM

Citeste mai mult: https://www.formaremedicala.ro/n06bx13-dci-idebenonum-3/

DCI IDEBENONUM
I. INDICATII
Neuropatia Optica Ereditara Leber – pentru pacientii cu testul genetic confirmat pozitiv
care prezinta semne si simptome de boala Leber.
II. CRITERII DE INCLUDERE IN TRATAMENT
Idebenonum este indicat atunci cand pacientul, la testarea genetica, prezinta o
mutatie punctuala la nivelul ADN-ului mitocondrial. In 90% din cazuri sunt incriminate cel
putin una dintre cele trei mutatii majore (11778G>A, 3460G>A, 14484T>C) care pot
determina aparitia semnelor clinice de boala, iar in 10% din cazuri pot aparea alte
mutatii minore, deasemeni la nivelul ADN-ului mitocondrial. Pe langa faptul ca testul
genetic trebuie sa fie pozitiv, pacientul trebuie sa prezinte minim unul din semnele sau
simptomele caracteristice maladiei Leber (cu conditia ca debutul simptomatologiei sa fie
sub 60 luni la momentul initierii terapiei):
a. Aparitia nedureroasa, in general subacuta/acuta a scaderii acuitatii vizuale la
nivel central/centrocaecal;
b. Prezenta unui scotom central/centrocaecal, fie unilateral (25% dintre pacienti), fie
bilateral, afectarea celuilalt ochi instalandu-se, in general, intr-un interval de 8-12
saptamani de la afectarea primului ochi:
c. Scaderea acuitatii vizuale sub logMAR 1.0 (ETDRS), in primele 12 luni de la
debutul clinic (la 90% dintre pacienți);
d. Alterarea percepției culorilor (discromatopsie), in special pe axa rosu-verde;
e. Lipsa de răspuns la tratamentul cu glucocorticoizi după 15-30 zile de tratament;
f. Aparitia unui pseudoedem la nivelul discului optic si fragiliziarea celulelor
ganglionare retiniene (RCG) si axonilor lor.
III. CRITERII DE EXCLUDERE
a. Pacientii la care debutul simptomatologiei a avut loc in urma cu mai mult de 60
luni.
b. Pacientii care sufera de alte neuropatii sau afectiuni oculare degenerative care
determina scaderea severa a acuitatii vizuale: nevrita optica, atrofia optica
dominanta, neuropatie toxica sau nutritionala, glaucom.
IV. METODE DE DIAGNOSTIC
a. Anamneza amanuntita (mutatiile LHON sunt transmise exclusiv pe linie materna,
fara contributie paterna; femeile au o sansa semnificativ mai mica de a dezvolta
forma clinica a bolii Leber, respectiv de 10% dintre purtatoarele uneia dintre
mutatiile genetice antementionate, in timp ce barbatii au o posibilitate de 5 ori mai
mare de a dezvolta o forma clinica a bolii, in special in intervalul de varsta 15-35
ani; manifestarile clinice ale bolii Leber pot fi declansate de triggeri precum
fumatul, expunerea la fum casnic sau industrial, avitaminoza B, tuberculostatice,
stress fizic si emotional)
b. Testarea acuitatii vizuale – scaderea acuitatii vizuale sub logMAR 1.0 (ETDRS), in
primele 12 luni de la debutul clinic (la 90% dintre pacienți).
c. Campul vizual – scotom central sau centrocecal;
d. Examenul fundului de ochi – in faza acuta pot aparea tortuozitati vasculare si
inflamatia (fara extravazare) fibrelor nervoase retiniene; hiperemia discului optic;
telangiectazii peripapilare; inflamatia, urmata de atrofia fibrelor nervoase
retiniene, cu evolutie caracteristica inferior-temporala spre inferior-nazala;
e. Testul genetic (standardul de aur in diagnosticul maladiei Leber) – testarea
genetica pozitiva prin aparitia unei mutatii punctuale la nivelul ADN-ului
mitocondrial (in 90% din cazuri sunt prezente mutatiile majore,11778G>A,
3460G>A, 14484T>C, iar in 10% din cazuri alte mutatii minore).
V. TRATAMENT
a. Doze: Idebenona se administreaza oral, doza zilnica recomandata fiind de 900
mg idebenonum pe zi – 300mgX3/zi.
b. Monitorizarea tratamentului: se face la 3 luni in primele 6 luni de tratament,
Monitorizarea consta in examinarea acuitatii vizuale, a campului vizual si a
perceptiei culorilor. Monitorizarea tratamentului este necesara pentru:
– determinarea raspunsului la tratament prin monitorizarea debutului
ameliorarii acuitatii vizuale;
– evaluarea continuarii ameliorarii acuitatii vizuale (cresterea numarului de
randuri pe care pacientul e capabil sa le citeasca intre doua evaluari
succesive),
– confirmarea stabilizarii bolii prin obtinerea acelorasi rezultate intre doua
evaluari succesive.
In situatia in care, dupa primele sase luni de tratament, se confirma raspunsul
terapeutic, monitorizarea se continua o data la 6 luni.
c. Contraindicatii: hipersensibilitate la substanța activa sau la oricare dintre
excipienții sai.
d. Reactii adverse: Idebenona are o buna tolebilitate, majoritatea efectelor
secundare (tuse, nasofaringite, dureri de spate) fiind usoare sau moderate ca
intensitate (care nu necesita, in general, intreruperea tratamentului). De
asemenea, nu s-au semnalat cazuri de supradoza.
VI. CRITERII DE EVALUARE A EFICACITATII TERAPEUTICE.
In vederea evaluarii raspunsului la tratament se utilizeaza urmatoarele criterii:
– recuperarea clinica relevanta (RCR) care presupune imbunatatirea acuitatii
vizuale cu cel putin 10 litere (2 randuri pe chart-ul de tip ETDRS) la pacientii care
au AV logMAR 1.0 sau sub, dar inca pot distinge ultimul rand de caractere, sau 5
litere (primul rand pe chart-ul de tip ETDRS) la pacientii care se aflau in
imposibilitatea de a distinge cel mai mare rand de caractere;
– stabilizare clinica relevanta (SCR) este un parametru important mai ales pentru
cei care au fost diagnosticati precoce si care au inca o vedere reziduala buna (in
momentul initierii tratamentulu) si consta in mentinerea vederii la acest nivel
(acuitate vizuala sub logMAR 1.0).
VII. CRITERII DE CONTINUARE A TRATAMENTULUI.
Se administreaza Idebenona in doza zilnica de 900 mg/zi pana cand se observa un
raspuns terapeutic, pentru o perioada de maxim 24 de luni. Se fac evaluari la fiecare 6
luni pentru a stabili momentul aparitiei raspunsului CRR (recuperare clinica relevanta).
a. Daca raspunsul nu apare la primele evaluari, se poate continua tratamentul
pana la maxim 24 luni cand medicul de specialitate oftalmolog va face o noua
evaluare clinica. Daca la evaluarea de 24 luni de tratament nu se observa nici
un raspuns (in termeni de recuperare acuitate vizuala), terapia se opreste,
pentru ca este foarte putin probabil ca pacientul sa mai raspunda.
b. Daca pacientul raspunde (apare raspuns favorabil in termeni de recuperare
acuitate vizuala) mai devreme (la 6, 12 sau 18 luni) se continua tratamentul
pana la faza de platou (aceleasi valori intre doua evaluari succesive).
Pacientul trebuie sa continue tratamentul inca 1an dupa faza de platou,
pentru stabilizare, fara a depasi insa perioada totala de tratament de 36 de
luni.
VIII. CRITERII DE INTRERUPERE A TRATAMENTULUI.
a. Absenţa raspunsului clinic – daca nu exista nici un raspuns in termeni de
recuperare a acuitatii vizuale la primele evaluari sau pana la maxim 24 luni de
la initierea terapiei, pacientul poate fi declarat nonrespondent, iar tratamentul
trebuie intrerupt.
b. Daca intre doua evaluari succesive nu se mai observa nici un beneficiu in
termeni de recuperare a acuitatii vizuale (pacientul intra intr-o faza de platou a
recuperarii acuitatii vizuale), tratamentul trebuie continuat inca 1 an si apoi
oprit, dar fara a depasi insa perioada totala de tratament de 36 de luni.
c. Manifestarea unei hipersensibilitati la idebenona sau la oricare dintre
excipienti.
IX. PRESCRIPTORI. Medici din specialitatea de oftalmologie.”

Autor: FormareMedicala.ro

0 Comentarii

Postati un comentariu
Nu includeti denumiri de medicamente in mesaj.

Cele mai noi stiri:

Un milion de decese din cauza Covid-19 | OMS: O moarte teribil de dificila si in singuratate

Focar de Covid-19 la Spitalul Judetean de Urgenta Alba Iulia | 30 de angajati sunt infectati

Ministerul Sanatatii a distribuit o noua transa de 70 000 doze de vaccin gripal pentru imunizarea copiilor

Studiu: Un aerosol, sub forma unui spray nazal, poate preveni reproducerea virala a noului coronavirus

Doua state din Europa declara stare de urgenta in contextul pandemiei | Premierul slovac: Situatia este extrem de grava