N06BX13 DCI IDEBENONUM

05/08/2020

N06BX13 DCI IDEBENONUM

Citeste mai mult: https://www.formaremedicala.ro/n06bx13-dci-idebenonum-2/

DCI IDEBENONUM
I. INDICAȚII
Neuropatia Optică Erediară Leber – pentru pacienții cu testul genetic confirmat pozitiv
care prezinta semne și simptome de boala Leber.
II. CRITERII DE INCLUDERE IN TRATAMENT
Idebenonum este indicat atunci când pacientul, la testarea genetică, prezintă o mutație
punctuală la nivelul ADN-ului mitocondrial. În 90% din cazuri sunt incriminate cel puțin
una dintre cele trei mutații majore (11778G>A, 3460G>A, 14484T>C) care pot
determina apariția semnelor clinice de boală, iar in 10% din cazuri pot aparea alte
mutatii minore, la nivelul ADN-ului mitocondrial. Pe langa faptul ca testul genetic trebuie
sa fie pozitiv, pacientul trebuie sa prezinte minim unul din semnele sau simptomele
caracteristice maladiei Leber (cu conditia ca debutul simptomatologiei sa fie sub 60 luni
la momentul initierii terapiei):
a. Aparitia nedureroasa, în general subacută/acută a scăderii acuității vizuale la nivel
central/centrocaecal;
b. Prezenta unui scotom central/centrocecal, fie unilateral (25% dintre pacienti), fie
bilateral, afectarea celuilalt ochi instalandu-se, in general, intr-un interval de 8-12
saptamani de la afectarea primului ochi:
c. Scaderea acuitatii vizuale sub logMAR 1.0 (ETDRS), in primele 12 luni de la debutul
clinic (la 90% dintre pacienți);
d. Alterarea percepției culorilor (discromatopsie), in special pe axa rosu-verde;
e. Lipsa de răspuns la tratamentul cu glucocorticoizi după 15-30 zile de tratament;
f. Aparitia unui pseudoedem la nivelul discului optic, afectarea celulelor ganglionare
retiniene (RCG) si a axonilor lor.
III. CRITERII DE EXCLUDERE
a. Pacientii la care debutul simptomatologiei a avut loc in urma cu mai mult de 60 luni
(5 ani).
b. Pacientii care sufera de alte neuropatii sau afectiuni oculare degenerative care
determina scaderea severa a acuitatii vizuale: nevrita optica, atrofia optica
dominanta, neuropatie toxica sau nutritionala, glaucom.
IV. METODE DE DIAGNOSTIC
a. Anamneza amanuntita (mutatiile LHON sunt transmise exclusiv pe linie materna, fara
contributie paterna; femeile au o sansa semnificativ mai mica de a dezvolta forma
clinica a bolii Leber, respectiv de 10% dintre purtatoarele uneia dintre mutatiile
genetice antementionate, in timp ce barbatii au o posibilitate de 5 ori mai mare de a
dezvolta o forma clinica a bolii, in special in intervalul de varsta 15-35 ani;
manifestarile clinice ale bolii Leber pot fi declansate de triggeri precum fumatul,
expunerea la fum casnic sau industrial, avitaminoza B, tuberculostatice, stres fizic si
emotional)
b. Testarea acuitatii vizuale – scaderea acuitatii vizuale sub logMAR 1.0 (ETDRS), în
primele 12 luni de la debutul clinic (la 90% dintre pacienți).
c. Campul vizual – scotom central sau centrocecal;
d. Examenul fundului de ochi – in faza acuta pot aparea tortuozitati vasculare si
inflamatia (fara extravazare) fibrelor nervoase retiniene; hiperemia discului optic;
telangiectazii peripapilare; inflamatia, urmata de atrofia fibrelor nervoase retiniene, cu
evolutie caracteristica inferior-temporala spre inferior-nazala;
e. Testul genetic (standardul de aur in diagnosticul maladiei Leber) – testarea
genetica pozitiva prin aparitia unei mutatii punctuale la nivelul ADN-ului mitocondrial
(in 90% din cazuri sunt prezente mutatiile majore ,11778G>A, 3460G>A, 14484T>C,
iar in 10% din cazuri alte mutatii minore).
V. TRATAMENT
a. Doze: Idebenona se administreaza oral, doza zilnica recomandata fiind de 900 mg
idebenonum pe zi – 300mgx3/zi.
b. Monitorizarea tratamentului: se face la 3 luni in primele 6 luni de tratament.
Monitorizarea consta in examinarea acuitatii vizuale, a campului vizual si a perceptiei
culorilor. Monitorizarea tratamentului este necesara pentru:
– determinarea raspunsului la tratament prin monitorizarea debutului ameliorarii
acuitatii vizuale;
– evaluarea continuarii ameliorarii acuitatii vizuale (cresterea numarului de randuri
pe care pacientul e capabil sa le citeasca intre doua evaluari succesive),
– confirmarea stabilizarii bolii prin obtinerea acelorasi rezultate intre doua evaluari
succesive.
In situatia in care, dupa primele 6 luni de tratament, se confirma raspunsul
terapeutic, monitorizarea se continua o data la 6 luni.
c. Contraindicatii: hipersensibilitate la substanța activa sau la oricare dintre excipienții
sai.
d. Reactii adverse: Idebenonum are o buna tolerabilitate, majoritatea efectelor
secundare (tuse, nasofaringite, dureri de spate) fiind usoare sau moderate ca
intensitate (care nu necesita, in general, intreruperea tratamentului). De asemenea,
nu s-au semnalat cazuri de supradoza.
VI. CRITERII DE EVALUARE A EFICACITATII TERAPEUTICE.
In vederea evaluarii raspunsului la tratament se utilizeaza urmatoarele criterii:
– recuperarea clinica relevanta (RCR) care presupune imbunatatirea acuitatii
vizuale cu cel putin 10 litere (2 randuri pe chart-ul de tip ETDRS) la pacientii care
au AV logMAR 1.0 sau sub, dar inca pot distinge ultimul rand de caractere, sau 5
litere (primul rand pe chart-ul de tip ETDRS) la pacientii care se aflau in
imposibilitatea de a distinge cel mai mare rand de caractere;
– stabilizare clinica relevanta (SCR) este un parametru important mai ales pentru
cei care au fost diagnosticati precoce si care au inca o vedere reziduala buna (in
momentul initierii tratamentului) si consta in mentinerea vederii la acest nivel
(acuitate vizuala sub logMAR 1.0).
VII. CRITERII DE CONTINUARE A TRATAMENTULUI
a) Daca la evaluarea de la 6 luni de la initierea tratamentului:
– fata de evaluarea anterioara, se constata ameliorarea acuitatii vizuale prin
cresterea numarului de randuri pe care pacientul e capabil sa le citeasca
– sau fata de momentul initierii tratamentului, RCR confirma raspunsul terapeutic
tratamentul se continua pana la 12 luni cand medicul de specialitate oftalmologie va
face o noua evaluare clinica.
b) Daca la evaluarea de 12 luni de tratament nu se observa nici un raspuns favorabil
sau pacientul s-a stabilizat si se afla intr-o faza de platou de la evaluarea
anterioara (in termeni de recuperare a acuitatii vizuale), terapia se opreste, pentru
ca este foarte putin probabil ca pacientul sa mai prezinte rezultate in termeni de
recuperare clinica a acuitatii vizuale.
c) Daca la evaluarea de 12 luni de tratament se observa raspuns favorabil in
termeni de recuperare a acuitatii vizuale fata de evaluarea de la 6 luni,
tratamentul trebuie continuat pana la 18 luni, cand medicul de specialitate
oftalmologie va face o noua evaluare clinică.
d) Daca la evaluarea de la 18 luni pacientul s-a stabilizat si se afla intr-o faza de
platou de la evaluarea de la 12 luni (in termeni de recuperare a acuitatii vizuale),
se opreste tratamentul.
e) Daca la evaluarea de la 18 luni de tratament pacientul continua sa obtina
rezultate in termeni de recuperare a acuitatii vizuale fata de evaluarea de la 12
luni, tratamentul se continua, fara a se depasi insa perioada totala de tratament
de 24 luni.
VIII. CRITERII DE INTRERUPERE A TRATAMENTULUI.
a. Absenţa raspunsului clinic – daca nu exista nici un raspuns in termeni de recuperare
a acuitatii vizuale in primele 6 luni de la initierea terapiei sau la 12 luni de la initierea
terapiei, pacientul poate fi declarat nonrespondent, iar tratamentul trebuie intrerupt.
b. Daca intre doua evaluari succesive nu se mai observa nici un beneficiu in termeni de
recuperare a acuitatii vizuale (pacientul intra intr-o faza de platou a recuperarii
acuitatii vizuale), tratamentul trebuie oprit.
c. Manifestarea unei hipersensibilitati la idebenona sau la oricare dintre excipienti.
IX. PRESCRIPTORI. Medici din specialitatea de oftalmologie.”

Autor: FormareMedicala.ro

0 Comentarii

Postati un comentariu
Nu includeti denumiri de medicamente in mesaj.

Cele mai noi stiri:

Sapte state UE, printre care si Romania, starnesc ingrijorare in Europa privind evolutia epidemiei Covid-19

In urmatoarea perioada, 25.000 de cutii de Euthyrox vor fi importate in Romania

Peste 1.700 de studenti straini din 90 de tari s-au inscris la admitere la UMF “Iuliu Hatieganu” din Cluj

Maraton chirurgical de 24 de ore la Spitalul Universitar de Urgenta Militar Central “Dr. Carol Davila”

Un vaccin anti-Covid promitator, dezvoltat de compania Janssen, a inceput sa fie testat pe scara larga