M09AX03 – DCI : ATALUREN

31/07/2017

I. INDICAŢII TERAPEUTICE

    Ataluren este indicat în tratamentul pacienţilor ambulatorii cu vârsta de 5 ani şi peste cu distrofie musculară Duchenne determinată de o mutaţie de tip nonsens la nivelul genei distrofinei. Tratamentul cu Ataluren se va adaugă tratamentului preexistent, incluzand tratamentul cu corticosteroizi, terapia fizica. 

    Pacienţii cu DMD, fără mutaţie nonsens, NU trebuie să primească ataluren. 

    Pacientilor, parintilor sau tutorilor legali (în funcţie de vârsta pacientului) trebuie sa li se prezinte criteriile de includere şi excludere din tratamentul cu Ataluren, inainte de inceperea tratamentului ! 

II. CRITERII DE INCLUDERE*

   * Pentru includerea în programul de tratament, medicul Neurolog Pediatru sau Neurolog (pentru pacienţii peste 18 ani) din unul dintre Centrele de referinta nominalizate în Protocol va intocmi dosarul pacientului, care va fi trasmis medicului neurolog pediatru (inclusiv neuropsihiatri infantili) sau neurolog din teritoriu în vederea initierii tratamentului. 

 

    VARSTA: pacienţi cu vârsta de 5 ani şi peste 

    DIAGNOSTIC: distrofie musculară Duchenne, cauzată de o mutaţie nonsens la nivelul genei distrofinei (nmDMD) (Prezenţa unei mutaţii nonsens în gena distrofinei trebuie determinată prin testare genetică) 

    ETAPA EVOLUTIVA: pacientul trebuie sa aiba capacitate de deplasare pastrata (merge 10 paşi fără sprijin) 

    CONSIMTAMANT INFORMAT: tratamentul va fi inceput numai după ce pacienţii/parintii sau tutorii au semnat consimtamantul informat privind administrarea medicamentului şi criteriile de includere, excludere şi oprire a tratamentului, precum şi acceptul de a se prezenta periodic la evaluarile standardizate, inainte de inceperea tratamentului 

III. CRITERII DE EXCLUDERE 

    VARSTA: sub 5 ani 

    DIAGNOSTIC: pacienţii cu distrofie musculara Duchenne care nu prezintă o mutaţie nonsens nu trebuie să primească ataluren 

    Pacienti cu hipersensibilitate la substanţa activă sau la oricare dintre excipienţi 

    ETAPA EVOLUTIVA: Pacienti cu distrofie Musculara Duchene care şi-au pierdut capacitatea de deplasare (nu merg 10 pasi fara sprijin) 

    CONSIMTAMANT INFORMAT: refuzul semnarii de catre pacienţi/parinti, tutori a consimtamantului informat privind administrarea medicamentului şi criteriile de includere, excludere şi oprire a tratamentului, precum şi a acceptarii de a se prezenta periodic la evaluarile standardizate, inainte de inceperea tratamentului 

IV. CRITERII DE OPRIRE A TRATAMENTULUI

    Pacient necompliant la evaluarile periodice (mai putin de 2 prezentari în 14 luni) 

    Dacă un pacient pierde ambulatia (de ex nu mai poate sta în picioare cu sustinere şi devine complet dependent de scaunul rulant) pentru toate activitatile din casa sau din afara casei (cauza pierderii ambulatiei nefiind accident sau boala intercurenta), pentru o durata de timp mai mare de 6 luni, medicul trebuie sa discute cu familia oprirea tratamentului cu ataluren. Tratamentul trebuie oprit nu mai tarziu de 6 luni după ce a devenit non-ambulator. Urmarirea pacientilor se va face în continuare conform standardelor de ingrijire europene. Pacienţii trebuie sa vina în continuare la cel putin 2 vizite de monitorizare în 14 luni. 

    Renunţare a pacientului 

    Întrerupere din cauza reacţiilor adverse. 

    Utilizarea concomitentă a aminoglicozidelor administrate intravenos este contraindicata. Dacă este necesar tratamentul intravenos cu aminoglicozide, trebuie întrerupt tratamentul cu ataluren. Tratamentul se poate relua la 2 zile după administrarea aminoglicozidelor. 

V. DOZE ŞI MOD DE ADMINISTRARE

    Ataluren trebuie administrat pe cale orală în 3 doze, în fiecare zi. 

    Prima doză trebuie luată dimineaţa, a doua la prânz şi a treia seara. Intervalele recomandate dintre doze sunt de 6 ore între doza de dimineaţă şi cea de prânz, de 6 ore între doza de prânz şi cea de seară şi de 12 ore între doza de seară şi prima doză din ziua următoare. 

    Doza recomandată este de 10 mg/kg greutate corporală dimineaţa, de 10 mg/kg greutate corporală la prânz şi de 20 mg/kg greutate corporală seara (pentru obţinerea unei doze totale zilnice de 40 mg/kg greutate corporală). 

    Ataluren este disponibil sub formă de plicuri a câte 125 mg, 250 mg sau 1 000 mg. În tabelul de mai jos sunt informaţiile privind concentraţia (concentraţiile) de substanţă din plic care trebuie utilizată (utilizate) pentru obţinerea dozei recomandate în raport cu intervalul de greutate corporală/zi.

Mod de administrare: 

    Ataluren trebuie administrat pe cale orală după amestecarea medicamentului, pentru a se obţine o suspensie, într-un lichid sau în alimente semi-solide. Plicurile trebuie deschise numai în momentul pregătirii dozei. Întregul conţinut din fiecare plic trebuie amestecat cu cel puţin 30 ml de lichid (apă, lapte, suc de fructe) sau cu 3 linguri de aliment semi-solid (iaurt sau sos de mere). Doza pregătită trebuie omogenizată bine înainte de administrare. Cantitatea de lichid sau de aliment semi-solid poate fi crescută după preferinţa pacientului. Pacienţii trebuie să ia doza în întregime. 

VI. MONITORIZAREA PACIENŢILOR ÎN CADRUL PROGRAMULUI DE TRATAMENT CU ATALUREN

    La includerea în Programul de tratament cu ataluren se documenteaza urmatoarele: 

    Rezultatul analizei genetice care confirmă mutaţia nonsens la nivelul genei distrofinei 

    Creatinina serică, azot ureic sanguin şi monitorizarea cistatinei C 

    Colesterolul total, LDL, HDL şi trigliceridele 

    Evaluare clinica conform Fisei de evaluare clinica initiala 

    Monitorizarea pacientului pe parcursul tratamentului cu ataluren: 

    În luna a 3 a şi luna a 9 a a fiecarui an de tratament de catre medicul curant 

    În luna a 6 a şi luna a 12 a fiecarui an de tratament într-unul din Centrele de referinta pentru boli neuro-musculare 

    Evaluarea va cuprinde: 

    Evaluare clinica conform fisei clinice de monitorizare (Fisa de evaluare clinica follow-up) la fiecare 3 luni, conform standardului de ingrijire 

    la interval de la 6 luni: 

    creatinina serică, azot ureic sanguin şi monitorizarea cistatinei C 

    tensiunea arterială sistolică şi distolică în stare de repaus la bolnavii cu nmDMD care primesc Ataluren concomitent cu corticosteroizi 

    la interval de 12 luni: colesterolul total, LDL; HDL; trigliceride 

 VII. PRESCRIPTORI: 

    Medici din specialitatea neurologie şi neurologie pediatrică(inclusiv neuropsihiatrii infantili) cu experienţă în diagnosticul şi controlul terapeutic al distrofiei musculare Duchenne la copii şi adulţi. 

  1. Dosarul pacientului pentru initierea tratamentului este realizat în Centrul de referinta. Acesta se trimite impreuna cu pacientul în centrele de referinta de boli neuro-musculare. Se completeaza fisa clinica de evaluare initiala.
  2. Recomadarea pentru initierea tratamentului se face de catre medicii din centrele de referinta de boli neuromusculare după evaluarea pacientului , intocmirea dosarului de initiere pentru confirmarea diagnosticului de certitudine Se mentioneaza perioada pentru care va fi prescris tratamentul şi care nu va fi mai mare de 6 luni.
  3. Dosarul pacientului se transmite în copie medicului din teritoriul în vederea iniţierii tratamentului – completarea Formularului specific în conformitate cu prevederile legale în vigoare şi emiterea prescriptiei medicale electronice pe perioade de maxim 30/31 de zile.
  4. Eliberarea medicamentului se face prin furnizorii de medicamente , respectiv farmaciile cu circuit deschis.
  5. În luna a 6 a şi luna a 12 a fiecarui an de tratament se face evaluare multidisciplinara în centrul de referinţa conform standard of care. Medicul curant va transmite centrului de referinţa o copie după evaluarea la 3 luni, respectiv după evaluarea la 9 luni. Centrul de referinţa transmite medicului curant recomandarea de continuare a medicatiei pentru 6 luni sau recomandarea de întrerupere a tratamentului.

    MENŢIUNE – medicul curant din teritoriu va monitoriza pacientul şi va pastra legatura cu familia; daca apare un eveniment (de exemplu pierderea ambulatiei de o perioada 0-6 luni sau eveniment advers major sau reactie alergica la medicate – a se vedea criteriile de excludere sau de oprire a medicatiei – va semnala acest lucru şi va trimite pacientul la Centrul de referinta pentru reevaluare. In caz de deces al pacientului – medicul curant va anunta imediat centrul de referinta. 

Autor: FormareMedicala.ro

0 Comentarii

Postati un comentariu
Nu includeti denumiri de medicamente in mesaj.

Pe acelasi subiect:

O echipa OMS se afla in Vaslui pentru o documentare privind epidemia de rujeola

CNAS face precizari despre eliberarea retetelor compensate si gratuite

36 de cazuri noi de rujeola inregistrate saptamana trecuta

7 romani au fost rapusi de gripa

MS vrea sa infiinteze Agentia Nationala de Informatizare a Sanatatii