Administratia pentru Alimente si Medicamente din SUA (FDA) a aprobat Lisraya (brepocitinib) pentru tratamentul dermatomiozitei la adulti. Este primul tratament oral aprobat de agentie pentru pacientii care sufera de aceasta boala rara.
Dermatomiozita este o boala autoimuna rara, in care sistemul imunitar ataca muschii si pielea. Afectiunea poate provoca inflamatie cronica, slabiciune musculara progresiva si eruptii cutanate caracteristice.
Tratament administrat o data pe zi
Noul tratament este disponibil sub forma de comprimate si se administreaza o data pe zi. Medicamentul actioneaza ca inhibitor JAK/TYK2, blocand caile implicate in raspunsurile imunitare si inflamatorii ale organismului. Potrivit FDA, prin acest mecanism, tratamentul contribuie la reducerea inflamatiei care afecteaza muschii si pielea.
Studiu realizat pe 241 de adulti
Eficacitatea si siguranta medicamentului au fost evaluate intr-un studiu de faza 3, randomizat, dublu-orb, multicentric si controlat cu placebo, la care au participat 241 de adulti cu dermatomiozita.
La finalul perioadei de 52 de saptamani, pacientii tratati cu acest medicamente au inregistrat un scor mediu Total Improvement Score (TIS) mai mare comparativ cu cei care au primit placebo. De asemenea, au fost observate si imbunatatiri ale functiei fizice si ale manifestarilor cutanate, iar pacientii au avut o probabilitate mai mare de a reduce utilizarea corticosteroizilor pana in saptamana 48.
Printre cele mai frecvente reactii adverse raportate s-au numarat infectiile tractului respirator superior, durerile de cap, oboseala, infectiile tractului urinar si greata.
FDA a acordat medicamentului desemnarile Orphan Drug si Priority Review. Autorizatia a fost acordata companiei Priovant Therapeutics Inc.
Etichete: dermatomiozita, tratament dermatomiozita, boala autoimuna, fda
Autor: Adriana Pavel
