EMA a aprobat un tratament pentru boala Charcot

Agentia Europeana a Medicamentelor a aprobat un medicament de la laboratorul american Biogen, utilizat pentru tratarea anumitor forme genetice ale bolii Charcot, care afecteaza o mica parte a pacientilor, informeaza AFP si Agerpres.

Aceasta boala rara, cunoscuta si sub numele de scleroza laterala amiotrofica (SLA), provoaca o paralizie progresiva a muschilor, lasand pacientul imobilizat, si duce in general la deces in mai putin de cinci ani.

In numeroase cazuri, mutatiile ereditare ale unei gene care produce proteina in cauza sunt la originea bolii. Dar aceste mutatii pot aparea si fara antecedente familiale, scriu sursele citate.

“Qalsody (denumirea comerciala a tofersenului) este indicat pentru tratamentul adultilor cu SLA care prezinta o mutatie a genei superoxid dismutaza 1 (SOD1)”, a precizat Agentia Europeana pentru Medicamente (EMA) intr-un comunicat.

“La aproximativ 2% dintre persoanele care traiesc cu SLA, boala este cauzata de o mutatie genetica care antreneaza producerea de enzime SOD1 defecte, ducand la moartea celulelor nervoase”, a mai explicat EMA.

Recomandarea EMA va fi trimisa Comisiei Europene in vederea adoptarii unei decizii de autorizare a introducerii pe piata in UE.

Pana in prezent, nu exista un tratament neuroprotector eficace pentru toti pacientii care sufera de boala Charcot. In pofida progreselor inregistrate in ultimii ani, boala ramane incurabila in acest stadiu.

Etichete: medicament boala charcot, boala charcot, ema