A16AX10 DCI: ELIGLUSTAT

03/08/2020

A16AX10 DCI: ELIGLUSTAT

Citeste mai mult: https://www.formaremedicala.ro/a16ax10-dci-eliglustat-2/

CI: ELIGLUSTAT
Indicaţii : tratamentul de lungă durată la pacienţii adulţi (≥18 ani) cu boala
Gaucher de tip 1 (BG1), care sunt metabolizatori lenţi (ML), metabolizatori
intermediari (MI) sau metabolizatori rapizi (MR) prin intermediul CYP2D6.
Boala Gaucher este o boală monogenică autosomal recesivă, cauzată de deficitul unei
enzime (β-glucocerebrozidaza), deficit datorat unor mutaţii la nivelul genei acesteia;
enzima este necesară pentru metabolizarea glucocerebrozidelor, substanţe de natură
lipidică care se acumulează în celule macrofage din organism, înlocuind celulele
sănătoase din ficat, splină şi oase.
Diagnosticul specific de boală Gaucher se stabileşte pe baza următoarelor criterii:
– valoare scăzută a β glucocerebrozidazei < 15-20% din valoarea martorilor (diagnostic
enzimatic)
– prezenţa unor mutaţii specifice bolii, in stare de homozigot sau heterozigot compus la
nivelul genei β glucocerebrozidazei (localizata 1q21)-diagnostic molecular.
A. CRITERII DE ELIGIBILITATE PENTRU INCLUDEREA ÎN TRATAMENT
Sunt eligibili pentru includerea în tratament cu eliglustat pacienţii adulţi (≥18 ani)
cu diagnostic documetat (specific) de boală Gaucher tip 1 care sunt metabolizatori
lenţi (ML), metabolizatori intermediari (MI) sau metabolizatori rapizi (MR) prin
intermediul CYP2D6.
Criteriile de includere în tratament sunt următoarele:
A.1. Pentru pacienţii care nu au mai primit tratament specific pentru boală
Gaucher prezenţa a cel puţin unuia dintre următoarele criterii:
1. Creştere viscerală masivă care conduce la disconfort mecanic sau infarcte
2. Citopenie severă:
a. Hb < 10 g/dl (datorată bolii Gaucher şi nu unor alte cauze)
b. Trombocite < 60.000/mmc sau
c. Neutropenie < 500/mmc sau leucopenie simptomatică cu infecţie
1. Boală osoasă activă definită prin episoade osoase recurente: fracturi
patologice,dureri, crize osoase, necroză avasculară.
A.2. Pentru pacienţii care au primit anterior tratament specific de substituţie enzimatică
(Imiglucerasum sau Velaglucersum) prezenţa a cel puţin unuia dintre următoarele
criterii:
1. Creştere viscerală: spleno-hepatomegalie: absentă sau prezentă
2. Citopenie :
a. Hb: normal sau scazuta < 10g/dl (datorată bolii Gaucher şi nu unor alte cauze)
b. Trombocite: numar normal sau redus(trombocitopenie)
c. Neutropenie (< 500/mmc): absentă sau prezentă sau leucopenie simptomatică
cu infecţie(absentă sau prezentă)
3. Boală osoasă activă definită prin episoade osoase recurente: fracturi patologice,
dureri, crize osoase, necroză avasculară.
Iniţierea terapiei: genotipare a CYP2D6
Înainte de iniţierea tratamentului cu eliglustat, pacienţii trebuie să efectueze un test de
genotipare a CYP2D6, pentru determinarea tipului de metabolizator prin intermediul
CYP2D6.
Eliglustat nu trebuie utilizat la pacienţii care sunt metabolizatori ultra-rapizi (MUR) sau la
care nu s-a determinat tipul de metabolizator prin intermediul CYP2D6.
B. STABILIREA SCHEMEI TERAPEUTICE A PACIENŢILOR CU BOALĂ GAUCHER
Doze
• La metabolizatorii intermediari (MI) şi la metabolizatorii rapizi (MR) prin
intermediul CYP2D6, doza recomandată este de 84 mg eliglustat, administrată de
două ori pe zi.
• La metabolizatorii lenţi (ML) prin intermediul CYP2D6, doza recomandată este
de 84 mg eliglustat, administrată o dată pe zi.
Dacă este omisă o doză, doza prescrisă trebuie administrată la următorul moment
planificat; doza următoare nu trebuie dublată.
Capsulele pot fi administrate cu sau fără alimente. Trebuie evitat consumul de grepfrut
sau suc de grepfrut.
Contraindicaţii:
• Hipersensibilitate la substanţa activă sau la oricare dintre excipienţii.
• Pacienţi care sunt metabolizatori intermediari (MI) sau rapizi (MR) prin intermediul
CYP2D6 şi utilizează un inhibitor puternic sau moderat al CYP2D6 concomitent
cu un inhibitor puternic sau moderat al CYP3A şi pacienţi care sunt metabolizatori
lenţi (ML) prin intermediul CYP2D6 şi utilizează un inhibitor puternic al CYP3A.
Utilizarea Cerdelga în aceste situaţii determină concentraţii plasmatice
semnificativ crescute de eliglustat.
Atenţionări speciale :
1. Metabolizatori ultra-rapizi (MUR) şi metabolizatori de tip nedeterminat prin
intermediul CYP2D6.Eliglustat nu trebuie utilizat la pacienţii care sunt
metabolizatori ultra-rapizi (MUR) sau la care nu s-a determinat tipul de
metabolizator prin intermediul CYP2D6.
2. Pacienţi cu insuficienţă hepatică.Eliglustat nu a fost studiat la pacienţi cu
insuficienţă hepatică. Prin urmare, nu se poate face nicio recomandare privind
doza.
3. Pacienţi cu insuficienţă renală.Eliglustat nu a fost studiat la pacienţi cu
insuficienţă renală. Prin urmare, nu se poate face nicio recomandare privind
doza.
4. Pacienţi vârstnici (≥ 65 ani).În studiile clinice au fost înrolaţi un număr limitat de
pacienţi cu vârsta de 65 ani şi peste. Nu s-au observat diferenţe semnificative
între profilurile de eficacitate şi siguranţă ale pacienţilor vârstnici şi ale pacienţilor
tineri.
5. Pacienţii cu afecţiuni cardiace preexistente.Utilizarea Eliglustat la pacienţii cu
afecţiuni cardiace preexistente nu a fost studiată în cadrul studiilor clinice.
Deoarece se anticipează că eliglustatul poate provoca prelungirea uşoară a
intervalelor pe ECG la concentraţii plasmatice semnificativ crescute, utilizarea
eliglustat trebuie evitată la pacienţii cu afecţiuni cardiace (insuficienţă cardiacă
congestivă, infarct miocardic acut recent, bradicardie, bloc cardiac, aritmii
ventriculare), cu sindrom de interval QT prelungit şi în asociere cu medicamente
antiaritmice din clasa IA (de exemplu chinidină) şi clasa III (de exemplu
amiodaronă, sotalol).
6. Sarcina si alaptarea. Intrucit datele existente in acest sens sunt limitate, este
preferabil sa se evite tratamentul cu Eliglustat in cursul sarcinii si al alaptarii.
C. MONITORIZAREA RĂSPUNSULUI CLINIC LA PACIENŢII CU BOALĂ
GAUCHER TIP 1 SUB TRATAMENT CU ELIGLUSTAT
Anumiţi pacienţi netrataţi anterior au prezentat o scădere a volumului splinei cu mai
puţin de 20% (rezultate sub-optimale) după 9 luni de tratament. La aceşti pacienţi,
trebuie avute în vedere monitorizarea pentru o ameliorare suplimentară sau o modalitate
alternativă de tratament.
La pacienţii cu boală stabilă, la care se schimbă tratamentul de la terapia de substituţie
enzimatică la eliglustat, trebuie efectuată supravegherea progresiei bolii (de exemplu
după 6 luni, cu supraveghere la intervale regulate ulterior), în funcţie de toţi parametrii
bolii, pentru a se evalua stabilitatea bolii.
Pentru fiecare pacient în parte care prezintă un răspuns sub-optimal, trebuie avute în
vedere reluarea terapiei de substituţie enzimatică sau o modalitate alternativă de
tratament.
Reacţii adverse ~
Majoritatea reacţiilor adverse sunt uşoare şi tranzitorii. Cea mai frecvent raportată
reacţie adversă la eliglustat este diareea. Reacţia adversă gravă cel mai frecvent
raportată a fost sincopa.
D. CRITERII DE EXCLUDERE A PACIENŢILOR DIN TRATAMENT:
1. Lipsă de complianţă la tratament;
2. Eventuale efecte adverse ale terapiei, hipersensibilitate la substanţa activă sau la
oricare dintre excipienţi, necesitatea utilizării unor medicaţii concomitente contraindicate
Prescriptori: Iniţierea, continuarea şi monitorizarea tratamentului se va face de către
medicii din specialitatea gastroenterologie, hematologie.
NOTĂ: Monitorizarea copiilor şi adulţilor cu boală Gaucher se face semestrial de
medicul curant al pacientului şi cel putin o data pe an în Centrul Regional de Genetica
Medicala din Cluj pentru copii si in Spitalul Clinic Judetean de Urgenta –
Clinica Medicala II – din Cluj, pentru adulti.”

Autor: FormareMedicala.ro

0 Comentarii

Postati un comentariu
Nu includeti denumiri de medicamente in mesaj.

Cele mai noi stiri:

Webinar medical | Actualitati in managementul neuropatiei diabetice

Petitie prin care se solicita raportarea infectiilor din spitale

Webinar medical gratuit | Fierul, energia si contractilitatea

Spitalul “Victor Babes” Timisoara a primit un analizator automat de imunologie

FDA a aprobat un test Covid care detecteaza prezenta anticorpilor si nivelul de protectie asigurat de acestia