A16AB10 – DCI : VELAGLUCERASE ALFA

31/07/2017

A16AB10 – DCI : VELAGLUCERASE ALFA

Citeste mai mult: https://www.formaremedicala.ro/a16ab10-dci-velaglucerase-alfa/

I. Indicaţii

    Velaglucerase alfa este indicată pentru terapia specifică de subtituţie enzimatică (TSE) pe termen lung, pentru pacienţii care prezintă boala Gaucher de tip 1. 

II. Criterii de includere (prezenţa a cel puţin unuia dintre următoarele criterii):

a. Criteriile de includere în terapia pentru copiii sub 18 ani:

  • Retard de creştere
  • Hepatosplenomegalia simptomatică
  • Hb < 10g/dl
  • trombocitopenia < 60.000/mm3
  • neutrofile < 500/mm3 sau neutropenie simptomatică (asociată cu infecţii)
  • boala osoasă simptomatică

b. Criteriile de includere în terapia pentru adulţi

  • Hepatosplenomegalia masivă cu disconfort mecanic
  • Pancitopenie acută
  • Hb < 8,5 g/dl
  • Trombocite < 60.000/mm3
  • număr de neutrofile < 500/mm3 sau neutropenie simptomatică (asociată cu infecţii)
  • Boala osoasă: fracturi patologice, crize osoase, necroză avasculară.

 

III. Criterii de excludere din terapie 

    □ Lipsa de compliantă la tratament; 

    □ Efecte secundare posibile ale terapiei: dureri osteoarticulare, abdominale, greaţă, cefalee, febră, tahicardie, urticarie, dispnee, dureri precordiale, angioedem, sinteză de anticorpi faţă de VPRIV. 

    □ Absenţa unui răspuns terapeutic după o perioadă de 12 luni de tratament (60 U/kg la fiecare două săptămâni) constand în lipsa unei îmbunătăţiri sau înrăutăţirea semnelor clinice şi a parametrilor de laborator în baza cărora a fost indicat tratamentul: 

a) splenomegalia;

b) hepatomegalia;

c) boala osoasă (clinic, DEXA, MRI, radiologic);

d) hemoglobina (g/dl);

e) numărul de trombocite (mii/mmc).

IV. Tratament

    Doza recomandată este de 30-60 unităţi/kg (în funcţie de gradul de severitate a bolii), administrată la fiecare două săptămâni, în infuzie intravenoasă de 60 de minute, printr- un filtru de 0.22 µm. 

    Ajustările dozajului pot fi făcute individual, în baza obţinerii şi menţinerii obiectivelor terapeutice de la 15 la 60 unităţi/kg la fiecare două săptămâni. 

    Pacienţii care au fost trataţi cu terapia de înlocuire cu enzima imiglucerază pentru boala Gaucher de tip 1 pot fi mutaţi pe tratamentul cu velaglucerase alfa (utilizând acelaşi dozaj şi aceeaşi frecvenţă), dacă opţiunea medicului pentru această decizie terapeutică este motivată de lipsa de răspuns la tratamentul cu Imiglucerasum conform criteriilor din protocolul pentru acest medicament. 

V. Monitorizarea pacienţilor afectaţi de boala Gaucher

    Obiective terapeutice 

  1. Anemia*:

    hemoglobina trebuie sa creasca după 1-2 ani de TSE la: 

    ≥ 11 g/dl (la femei şi copii); 

    ≥ 12 g/dl (la barbati) 

  1. Trombocitopenia*:

    fara sindrom hemoragipar spontan; 

    trombocitele trebuie sa creasca după 1 an de TSE: 

    de cel putin 1,5 ori (la pacienţii nesplenectomizati); 

    la valori normale (la pacienţii splenectomizati) 

  1. Hepatomegalia*

    obtinerea unui volum hepatic = 1-1,5 x N1

    reducerea volumului hepatic cu: 

    20-30% (după 1-2 ani de TSE) 

    30-40% (după 3-5 ani de TSE) 

  1. Splenomegalia*

    obtinerea unui volum splenic ≤ 2-8 x N2

    reducerea volumului splenic cu: 

    30-50% (după primul an de TSE) 

    50-60% (după 2-5 ani de TSE) 

  1. Dureri osoase*

    absente după 1-2 ani de tratament 

  1. Crize osoase*

    absente 

  1. Ameliorare neta a calitatii vietii
  2. La copil/adolescent:

    normalizarea ritmului de crestere 

    pubertate normala 

   * International Collaborative Gaucher Group (ICGG): Gaucher Registry Annual Report 26.06.2014

 

Recomandări pentru monitorizarea pacienţilor cu boală Gaucher

* organomegalia se va exprima atat în cmc cat şi în multiplu fata de valoarea normala corespunzatoare pacientului: pentru ficat = [Gr. pacientului (gr)x2,5]/100; pentru splina = [Gr. pacientului (gr)x0,2]/100 

   ** IRM osos va preciza prezenta şi localizarea urmatoarelor modificari: infiltrare medulara; infarcte osoase; necroza avasculara; leziuni litice. Este recomandat ca această examinare să fie făcută de acelaşi medic specialiyat în această direcţie, cu încadrare în grade de severitate Terk şi stadii Dusseldorf 

    *** TGP, TGO, colinesterază, G-GT, glicemie, colesterol (total, HDL, LDL), calciu, fosfor, fosfataza alcalină 

 

   NOTĂ:  

    Monitorizarea copiilor şi adulţilor cu boală Gaucher se face semestrial în centrele judeţene nominalizate şi anual în Centrul Naţional de Expertiză pentru Boli Lizozomale de la Spitalului de Urgenţă pentru Copii Cluj-Napoca. 

 

VI. Prescriptori: medicul din specialitatea gastroenterologie, hematologie, şi pediatrie.

Autor: FormareMedicala.ro

0 Comentarii

Postati un comentariu
Nu includeti denumiri de medicamente in mesaj.

Cele mai noi stiri:

Ministerul Sanatatii suspenda distributia medicamentelor citostatice in strainatate

Focar de febra Q la Cluj | Cum se ia boala si ce simptome are

Pintea: Multe feedbackuri de la UE vizavi de proiectele depuse de MS

Fibroza pulmonara idiopatica – boala de care sufera mai multi bolnavi decat se estimeaza

Summit mondial pe tema vaccinarii, la Bruxelles