A014E DCI: AGALSIDASUM BETA

03/08/2020

A014E DCI: AGALSIDASUM BETA

Citeste mai mult: https://www.formaremedicala.ro/a014e-dci-agalsidasum-beta/

DCI: AGALSIDASUM BETA
I. CRITERII DE ELIGIBILITATE PENTRU INCLUDEREA ÎN TRATAMENTUL DE SUBSTITUŢIE
ENZIMATICĂ
1. Principalele manifestări din boala Fabry sunt:
– Renale: proteinurie, disfuncţii tubulare, insuficienţă renală cronică până la stadiul de uremie (decadele 4 – 5);
– Cardiace: cardiomiopatie hipertrofică, aritmii, angor, infarct miocardic, insuficienţă cardiacă;
– Neurologice: acroparestezii, hipo sau anhidroză, intoleranţă la frig/căldură, accidente vasculare cerebrale
ischemice;
– Gastrointestinale: crize dureroase abdominale, diaree, greţuri, vomă, saţietate precoce;
– ORL: hipoacuzie neurosenzorială progresivă, surditate unilaterală busc instalată, acufene, vertij;
Pulmonare: tuse, disfuncţie ventilatorie obstructivă;
Cutanate: angiokeratoame;
Oculare: opacităţi corneene (cornea verticillata), cristalininene, modificări vascula retininene;
Osoase: osteopenie, osteoporoză.
2. Criterii de confirmare a diagnosticului de boală Fabry:
– subiecţi de sex masculin: nivel scăzut al activităţii α-galactozidazei A în plasma şi leucocite.
– subiecţi de sex feminin: nivel scăzut al activităţii α-galactozidazei A în plasmă şi leucocite şi/sau mutaţie la
nivelul genei GLA ce codifică α-galactozidaza A.
Sunt eligibili pentru includerea în tratamentul de substituţie enzimatică pacienţii cu diagnostic cert de boală
Fabry.
3. Indicaţiile terapiei de substituţie enzimatică în boala Fabry:
– bărbaţi (> 16 ani): după confirmarea diagnosticului de boală Fabry;
– băieţi: în prezenţa de manifestări semnificative* sau la asimptomatici, după vârsta de 10 – 13 ani;
– subiecţi de sex feminin (toate vârstele): monitorizare; se instituie terapia în prezenţa de manifestări
semnificative* sau dacă este documentată progresia afectărilor de organ.
————
* manifestări semnificative sunt considerate: acroparestezii cronice rezistente la tratamentul convenţional,
proteinurie persistentă peste 300 mg/24 ore, filtrare glomerulară scăzută sub 80 ml/min/1,73 mp, afectare cardiacă
semnificativă clinic, accident vascular cerebral sau atacuri ischemice tranzitorii în antecedente, sau modificări
ischemice cerebrale la RMN.
4. Obiectivele terapiei de substituţie enzimatică: ameliorarea simptomatologiei şi prevenirea complicaţiilor
tardive ale bolii Fabry.
II. STABILIREA SCHEMEI DE TRATAMENT PRIN SUBSTITUţIE ENZIMATICĂ LA PACIENŢII CU
BOALĂ FABRY
Tratamentul se face cu medicamentul agalsidasum beta care se administrează în perfuzie intravenoasă lentă la
fiecare 2 săptămâni (2 administrări pe lună), în doză de 1 mg/kg corp; rata de administrare la primele perfuzii nu
trebuie să depăşească 15 mg agalsidasum beta/oră.
Durata tratamentului de substituţie enzimatică este indefinită, în principiu, pe tot parcursul vieţii.
III. CRITERII DE EXCLUDERE DIN TRATAMENTUL DE SUBSTITUŢIE ENZIMATICĂ
1. Lipsa de complianţă la tratament sau la evaluarea periodică
2. Reacţii adverse severe la medicament
D. EVALUAREA ŞI MONITORIZAREA PACIENŢILOR CU BOALA FABRY LA INIŢIEREA ŞI PE
PARCURSUL TERAPIEI DE SUBSTITUŢIE ENZIMATICĂ

Notă
* Evaluare necesară la modificarea schemei terapeutice sau la apariţia unor complicaţii/evenimente renale,
cardiovasculare sau cerebrovasculare.

IV. EVALUAREA ŞI MONITORIZAREA PACIENŢILOR CU BOALĂ FABRY CE NU BENEFICIAZĂ DE
TRATAMENT DE SUBSTITUŢIE ENZIMATICĂ se face conform criteriilor şi mijloacelor expuse la punctul
D, dar cu periodicitate anuală.
V. MĂSURI TERAPEUTICE ADJUVANTE ŞI PREVENTIVE PENTRU CELE MAI IMPORTANTE
MANIFESTĂRI ALE BOLII FABRY

VI. PRESCRIPTORI
Medicii din specialităţile nefrologie, cardiologie, genetică medicală, pediatrie, neurologie.
ANEXA 2

ANEXA 3
CONSIMŢĂMÂNT INFORMAT
Subsemnatul …………………………, CNP …………………….., domiciliat în ……………….., telefon …………….. suferind de
boala Fabry cu care am fost diagnosticat din data de …………., am fost pe deplin informat în legătură cu
manifestările şi complicaţiile posibile ale bolii.
Am fost pe deplin informat asupra beneficiilor tratamentului cu agalzidază beta privind ameliorarea simptomelor
actuale şi prevenirea complicaţiilor ulterioare.
De asemenea, am fost informat în legătură cu necesitatea administrării în perfuzie a tratamentului cu agalzidază
beta tot la două săptămâni pe termen nelimitat, precum şi în legătură cu riscurile acestui tratament.
Mă angajez să respect cu stricteţe toate prescripţiile medicale legate de tratamentul cu agalzidază beta şi măsurile
adjuvante şi profilactice.
Mă angajez să respect cu stricteţe recomandările privind evaluările medicale periodice necesare pe tot parcursul
administrării tratamentului cu agalzidază beta.
Sunt de acord să mi se aplice tratamentul cu agalzidază beta, precum şi cu condiţionările aferente menţionate mai
sus.
Nume prenume pacient,                       Semnătura,          Nume prenume medic curant,              Semnătura,
Data ……………………

Autor: FormareMedicala.ro

0 Comentarii

Postati un comentariu
Nu includeti denumiri de medicamente in mesaj.

Cele mai noi stiri:

Comisar european, despre pandemia Covid-19: In unele state membre, situatia este mai rea decat in martie

Legea privind educatia sanitara in scoli, constitutionala

Sapte state UE, printre care si Romania, starnesc ingrijorare in Europa privind evolutia epidemiei Covid-19

In urmatoarea perioada, 25.000 de cutii de Euthyrox vor fi importate in Romania

Peste 1.700 de studenti straini din 90 de tari s-au inscris la admitere la UMF “Iuliu Hatieganu” din Cluj