Acces cursuri

Protocoale – Anexa 1

LEGISLATIE MEDICALA
PROTOCOALE TERAPEUTICE
DOCUMENTE UTILE

V002D – DCI : DEFERASIROXUM

Data ultimei actualizari: 11/05/2017

COMISIA DE HEMATOLOGIE ŞI TRANSFUZII A MINISTERULUI SĂNĂTĂŢII PUBLICE

  I. DEFINIŢIA AFECŢIUNII:

    Supraîncărcarea cronică cu fier (hemosideroză) secundară transfuziilor repetate de concentrat eritrocitar în: 

    beta-talasemia majoră şi intermedia 

    sindroame mielodisplazice 

    aplazie medulară 

    alte anemii 

    boli hemato-oncologice politransfuzate 

    transplant medular 

    Evoluţie progresivă spre deces în absenţa tratamentului transfuzional şi a tratamentului chelator de fier. 

  II. CRITERII DE INCLUDERE:

    vârsta peste 5 ani 

    pacienţi cu beta-talasemie majoră cu transfuzii de sânge frecvente (≥ 7 ml masă eritrocitară/Kgc şi pe lună); 

    când terapia cu Deferoxamină este contraindicată sau este considerată inadecvată la următoarele grupe de pacienţi: 

    pacienţi cu alte anemii; 

    pacienţi cu vârste între 2 şi 5 ani; 

    pacienţi cu beta-talasemie majoră şi cu supraîncărcare cu fier datorată transfuziilor mai puţin frecvente (< 7 ml masă eritrocitară/Kgc şi pe lună). 

   III. TRATAMENT (doze, condiţiile de scădere a dozelor, perioada de tratament): 

    după transfuzia a aprox. 20 unităţi masă eritrocitară sau feritinemie în jur de 1000 µg/l; 

    doza iniţială de 20 mg/Kgc/zi; 

    dacă preexistă supraîncărcare cu fier doza recomandată este de 30 mg/Kgc/zi; 

    la valori ale feritinei serice sub 1000 µg/l încărcarea cu fier este controlată cu o doză de 10-15 mg/Kgc/zi; 

    tratament zilnic în funcţie de valoarea feritinei serice, pentru obţinerea unei balanţe negative a fierului. 

  IV. MONITORIZAREA TRATAMENTULUI:

Test

Frecvenţă

Feritinemie

lunar

Creatinemie

– de două ori înainte de începerea tratamentului
– săptămânal în prima lună după începerea tratamentului sau după modificarea dozei, lunar după aceea

Clearence al creatininei

– înainte de începerea tratamentului;
– săptămânal în prima lună după începerea tratamentului sau după modificarea dozei, lunar după aceea

Concentraţii plasmatice ale transaminazelor

lunar

Proteinurie

lunar

Indicatori ai funcţiei tubulare

după cum este necesar

Testare auditivă şi oftalmologică

înainte de începerea tratamentului şi apoi anual

 

  V. CRITERII DE EXCLUDERE DIN TRATAMENT:

    Reacţii adverse: 

    creşteri persistente şi progresive ale concentraţiilor plasmatice ale transaminazelor hepatice; 

    creşteri ale valorilor creatinemiei (> 33% faşă de valoarea iniţială) sau scăderi ale valorilor clearence-ului creatininei (< 60 ml/min.) 

    modificări semnificative ale rezultatelor testelor auditive şi oftalmologice; 

    reacţii grave de hipersensibilitate (şoc anafilactic şi angioedemul). 

    Co-morbidităţi: 

    insuficienţa renală sau disfuncţii renale semnificative; 

    insuficienţă hepatică severă; 

    hipersensibilitate la substanţa activă a deferasirox-ului sau la oricare dintre excipienţi; 

    sarcina. 

  VI. PRESCRIPTORI:

    medicul hematolog